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《自然》证实:编辑人类早期胚胎DNA安全有效

作者:财政税收
出处:www.lunrr.com
时间:2019-12-29

作者:张梦然资料来源:科技日报出版日期:2017/8/3 13:445:19

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《自然》 Confirmed:Editing Human Early胚脱氧核糖核酸Safe and Effective

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Science and,8月2日(记者张梦然)经过深思熟虑, 英国杂志《自然》最终决定在2日公开发表论文:美国科学家利用CRISPR-Cas9基因编辑技术,在未植入子宫的人类胚胎中纠正了与遗传性心脏病“肥厚型心肌病(HCM)”相关的基因变异。 结果证实了人类生殖细胞系(卵子、精子或早期胚胎)的基因编辑是安全有效的。

每500个人中就有一个有HCM。如果MYBPC3基因只有一个变异体被遗传,它会导致疾病,可能导致心脏猝死和心力衰竭。目前对HCM的治疗只能缓解症状,但不能解决遗传问题。

防止有害变异传播到下一代的现有方法之一是在胚胎植入前通过基因诊断选择无有害变异的胚胎,然后在体外受精周期中进行胚胎移植。最近的技术发展已经证明,精确的基因组编辑技术(例如CRISPR-Cas9)可以用来纠正人类胚胎中的致病变异,以增加可移植胚胎的数量。

为了评价人类生殖细胞系遗传性疾病基因修饰的安全性和有效性,美国俄勒冈健康与科学大学的团队重点研究了导致肥厚型心肌病的MYBPC3突变。他们将健康捐赠者的卵母细胞与携带MYBPC3基因变异体(携带该基因变异体和正常变异体的男性)的杂交男性的精子结合,产生受精卵。然后CRISPR-Cas9被用来在变异基因序列中切割一个缺口,并观察人类胚胎是如何修复这些缺口的。通过参考正常供体的未突变版本,发现在大多数情况下损伤很快得到修复。大约三分之二的定向胚胎含有MYBPC3基因的两个非突变版本。

上周,外国媒体报道了这项研究,但《自然》认为这主要是没有发表论文的推测性讨论。现已发表的实验结果表明,这种处理方法是有效的,CRISPR-Cas9的定位非常准确,实验中没有遗漏变化。

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